Wetenschappers aan het woord

   • Afdrukken
   • E-mailadres

 

De Ramble Rally Europa 2021 is een hele mooie
uitdagende rally voor onderzoek naar Cystic Fibrosis.


ROBOT


Behandeling


We willen behandelingen voor alle mensen met taaislijmziekte
of Cystische fibrose (CF).

Door een foutje in het CFTR gen, een zogenoemde mutatie,
ontstaat CF. Een aantal van deze mutaties kunnen inmiddels
met medicijnen worden behandeld. Maar de meeste mutaties nog niet.
Dit zijn vooral zeldzame mutaties die bij zo'n 10-15 procent
van de mensen met CF voorkomen.


Onderzoek


In het laboratorium kunnen we de effecten van deze CFTR
mutaties heel goed bestuderen. Hiervoor groeien we miniatuur
versies van organen uit een stukje weefsel van mensen met CF.
In deze mini-orgaantjes kunnen we de CFTR functie meten, en
ook zien of medicijnen de CFTR functie kunnen repareren.
Dit gaat heel goed. We zien dan ook in eerdere studies dat
effecten in de mini-orgaantjes overeenkomen met de ziekte of
behandeling van de persoon van wie deze mini-orgaantjes zijn gegroeid.

 

Robot

 

Om nieuwe behandelingen voor CF te onderzoeken, en dan
vooral de zeldzame vormen, is nog veel onderzoek nodig.
Om het onderzoek te versnellen, willen we een robot aanschaffen
die het mogelijk maakt om grotere hoeveelheden medicijnen te testen.

 


De noodzaak

 

Uw hulp gaat dus bijdragen aan het ontwikkelen van nieuwe
behandelingen voor CF, en dan vooral voor mensen met
zeldzame vormen van CF die nog niet behandelbaar zijn.

Met vriendelijke groet, Jeffrey Beekman

Hoogleraar Cellulaire Ziektemodellen | Divisie Kinderen,
Pediatric Pulmonology | Wilhelmina Kinderziekenhuis
(onderdeel van UMC Utrecht)